发布时间：2024-12-30 01:49:00 来源: sp20241230
本土药逆袭
据不完全统计，截至目前，我国已有数百款创新药实现“出海”，仅2023年初至10月16日，就有33起交易发生。
国际第三方评价数据显示，我国新药研发水平已经从第三梯队跻身第二梯队。在这背后，既有多年来药物审批层面政策改革的助力，也离不开本土企业研发实力的提升。业内人士认为，不论是现在还是未来，国产药不能只瞄准本土市场，一定要走向国际化。只有合作才能相互赋能，创造价值。
国产创新药获批数量连创新高
新京报记者根据公开数据统计，2023年前三季度，已有28款创新药获国家药监局批准上市，国产创新药占据绝对优势，达到26款，这一数量已经超过2022年全年获批上市的19款新药数量。
2021年，国家药监局共批准27个(不包含疫苗和中药)国产创新药上市，这一数量在当时已经创下历史新高。在稍早前的2020年，国产新药获批数量达到11个，历史上首次达到双位数。
从2015年药政改革启动后，我国创新药新药临床研究申请(IND)申报数量就开始增加，并在2017年出现大幅增长的拐点，国产创新药的申报数量也开始明显增加。
在本土获批的同时，国产创新药也开始走向海外。2019年11月15日，美国食药监局(FDA)宣布，百济神州自主研发的抗癌新药泽布替尼，以“突破性疗法”的身份，“优先审评”获准上市，用于治疗既往接受过至少一项疗法的套细胞淋巴瘤(MCL)患者。这也标志着，泽布替尼成为首款完全由中国企业自主研发、在FDA获准上市的抗癌新药。本土创新药出海“征程”自此开启，并在随后出现一波出海小高潮，出海药物数量明显增加。今年以来，已有翰森制药、宜联生物、恒瑞医药、君实生物等多家企业旗下项目“出海”。
10月30日，君实生物宣布，自主研发的抗PD-1单抗药物特瑞普利单抗(美国商品名为LOQTORZI)的生物制品许可申请(BLA)已获得美国食药监局(FDA)批准，这也成为FDA批准上市的首个中国自主研发和生产的创新生物药。特瑞普利单抗此次获批的两项适应症覆盖复发/转移性鼻咽癌的全线治疗，分别为联合顺铂/吉西他滨作为转移性或复发性局部晚期鼻咽癌成人患者的一线治疗；单药治疗既往含铂治疗过程中或治疗后疾病进展的复发性、不可切除或转移性鼻咽癌的成人患者。
2022年海外授权创下历史最高水平
“License out”是药物出海的方式之一，即对外授权，可以是某项专利或技术，也可以是某种化合物或产品，引入方则需要支付相应的“专利费”。本土企业的License out最早可以追溯到2006年，当时，微芯生物以2800万美元的价格，将公司在研产品西达本胺在中国以外的全球开发权益授权给美国HUYA公司，这也成为本土创新药“License out”的先例。
2017年至2019年，国产创新药以License out形式出海数量每年均不超过10款。2019-2021年，中国药企License out交易数量累计达100项，交易金额累计超过240亿美元。康橙投资数据显示，2022年，中国创新药License out交易发生44起，披露的交易金额达到270亿美元，相比2021年交易总额翻倍。2023年上半年，License out交易可查总额已达143亿美元，为2022年同期三倍，单项最高交易金额达20亿美元。根据医药魔方NextPharma医药交易数据库显示，2023年上半年，国内创新药License out成绩突出。27起License out交易涉及国内24家企业，总交易金额超124亿美元，创新药出海潮来势汹汹。
除授权外，更多创新药物在海外获批。2022年，传奇生物自主研发的细胞治疗产品西达基奥仑赛获得FDA批准上市，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤(R/R MM)患者，这些患者既往接受过四种或四种以上的治疗，包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体等，成为中国首个获FDA批准的细胞治疗产品。该药随后还获欧盟委员会(EC)批准上市；今年6月，基石药业同类首创精准治疗药物KIT/PDGFRA抑制剂阿伐替尼片被FDA批准，用于治疗惰性系统性肥大细胞增多症成人患者。
泽布替尼之后，国产创新药一度以PD-1为主，君实生物、恒瑞医药、百济神州都位列其中，前述传奇生物CAR-T疗法，成为细胞治疗产品的代表。最近几年，ADC药物成为创新药出海的新赛道。2021年8月，荣昌生物与全球肿瘤和ADC(抗体偶联药物)领域生物制药公司西雅图基因达成一项全球独家许可协议，荣昌生物从此次交易中获得的潜在收入总额将高达26亿美元，这一交易数额还刷新当时中国制药企业单品种海外授权交易的最高纪录。今年以来，翰森制药、宜联生物、信诺维等多家企业旗下均有ADC项目实现授权合作。
我国新药研发水平已跻身第二梯队
本土创新药的崛起，离不开政策层面的助力。
2016年以来，我国创新药利好性政策接连出台，创新药审批提速。国际层面，2017年6月，原国家食品药品监督管理总局(CFDA)和国际人用药品注册技术协调会(ICH)同时宣布，ICH正式批准CFDA成为其成员，这也被认为是中国生物医药行业与国际标准接轨，参与国际竞争的标志性事件。在业界，ICH发布的技术指南已为全球主要国家药品监管机构接受和转化，并成为药品注册领域的核心国际规则制定机制。
本土企业的研发实力也在提速。以我国医药上市公司为研究对象的2022年度中国医药企业研发指数显示，2022年，非器械类中国医药企业研发指数有所上升，平均值从2021年的60.974上升至2022年的61.018，中位数从2021年的60.755上升至2022年的60.817。此外，本土企业与外资企业的合作方式也在悄然生变，不再局限于合资办厂等形式，外资企业购入本土企业股份的案例逐渐增多。业内人士分析指出，外资企业此前更看重本土企业的销售和生产能力，合作模式变化意味着部分本土企业的创新能力逐步得到外资药企认可。中国科学院院士、重大新药创制国家重大科技专项技术副总师陈凯先曾在多个场合表示，当前，从国际第三方评价来看，我国新药研发水平已经从第三梯队跻身第二梯队。麦肯锡报告也显示，中国对全球医药研发的贡献率在2018年上升至4%-8%。
与此同时，国内市场的竞争也日益激烈，随着药品“国谈”等政策落地，价格天花板显现，这也促使部分企业将目光转向海外，以争取更大的市场。
当然，出海之路并非一帆风顺，“退货”事件时有发生。科伦药业两项ADC授权项目被合作伙伴默沙东终止，百济神州、诺诚健华、加科思等多家企业被合作伙伴终止授权合作项目。毕马威中国生命科学主管合伙人于子龙曾在公开场合表示，制药企业需要对目标国家市场注册监管、商业及竞争、准入、投资及税收环境等有全面深入的理解，具备更加灵活敏捷的“出海”姿态。
新京报记者 张秀兰 【编辑:曹子健】